미국 동부 시간으로 월요일 (11월 6일), 세계 시가총액 최고 약품 기업 릴리 (Eli Lilly, NYSE: LLY, 주가 595.19달러, 시가총액 5650억 달러) 의 수석 과학자 다니엘 스코브론스키 (Daniel Skovronsky) 박사는 MarketWatch와의 인터뷰에서"극도로 낙관적으로"알츠하이머병의 중대한 돌파구가 곧 도래할 것이라고 말했다.donanemab이라는 약물은 다음 다이어트 약 (GLP-1) 과 비슷한 이슈가 될 수 있다.스코볼론스키는 실험 데이터에 따르면 릴리의 연구 중인 약물인 도나네맙은 질병의 진행을 늦출 뿐만 아니라 알츠하이머의 발작을 예방할 수도 있다고 밝혔다.그의 인터뷰에 힘입어 릴리는 월요일 4.82% 상승해 시가가 1거래일 만에 260억 달러 증가했다.
수년간 알츠하이머병 (속칭 알츠하이머) 에 대한 약물 개발은 전 세계 의약계에서 공략하기 어려운 과제였다.현재 전 세계적으로 약 3천만 명 이상이 알츠하이머병에 시달리고 있으며 이 집단의 수는 계속 늘어날 것으로 예상되지만 알츠하이머 치료제의 개발은 상당히 더디게 진행되고 있다.올해 초 미국 식약청 (이하 FDA) 은 최근 20년 만에 두 번째 알츠하이머병 신약 lecanemab을 승인했지만 일부 피실험자가 뇌가 붓고 출혈이 나타나는 등 안전 문제는 여전히 해결되지 않고 있다.지난 몇 달 동안 전 세계 의학계는 Donanemab에 대한 FDA의 승인을 기다리고 있습니다.
FDA, 연말에 donanemab 결정 예정
릴리의 수석 과학자이자 최고 의료 책임자인 스코볼론스키는 약물 혁신 분야의 선구자였다.알츠하이머병과 비만증 치료 방면에서 중대한 진전을 이룩한 추동하에 릴리는 현재 이미 세계에서 시가가 가장 높은 제약회사로서 월요일까지 시가가 5650억딸라에 달해 화이자 (1760억딸라), 머크약공장 (2648억딸라), 존슨앤드존슨 (3652억딸라) 등 많은 제약거두들을 훨씬 초과했다.
예래 주가는 연내에 이미 60% 를 초과해 야후 재경
매일경제신문 기자는 릴리와 경쟁자들의 약물에 대한 빠른 혁신도 적지 않은 논란을 불러일으켰다는 점에 주목했다.연구자, 정책 입안자 및 업계 참가자들은 차세대 알츠하이머 병의 잠재적 인 약물이 가져오는 이점이 비용과 위험을 초과하는지 여부에 대해 논쟁하고 있습니다.
이런 의혹 속에서도 스코볼론스키는 약물의 혁신에 집중하고 있다.그는 MarketWatch와의 인터뷰에서 릴리의 실험적인 알츠하이머병 치료법의 잠재력은 올해 초 릴리가 발표한 임상시험 데이터에서 나타난 것처럼 이 질병의 진행을 늦추는 것이 아니라 알츠하이머병의 발작을 예방할 수 있다고 지적했다.
스코볼론스키의 혁신적인 치료법이 승인되면 알츠하이머병이라는 파괴적인 질병의 조기 진단과 효과적인 치료에 중대한 돌파구를 마련할 것이다.미국에서는 65세 이상의 노인이 약 670만 명이 이 질병을 앓고 있다.스코볼론스키는 펜실베이니아대 의대에 있던 1998년에 이 분야에 대한 연구를 발표한 바 있다.그 후 그는 Avid radiopharmacticals라는 회사를 설립하고 알츠하이머 환자를 평가하는 데 도움이되는 진단 시약을 개발했습니다.
"이것은 사실 내 평생의 일이야."라고 스코보론스키가 말했다.릴리사가 개발 중인 donanemab은 표적 N3pG (수식 유형의β아밀로이드 단백질)의 항체 약물.이 약물은 이미 3상 임상시험에서 뚜렷한 치료 효과를 보여 초기 알츠하이머병 환자의 인지와 기능 저하를 늦출 수 있다.릴리는 미국 식품의약국(FDA)에 도네맙의 출시를 신청했으며 FDA는 2023년 말까지 결정을 내릴 것으로 보인다.승인되면 도네맙은 위재와 발건의 레카네맙에 이어 알츠하이머병에 대한 세 가지 면역요법이 된다.
스코볼론스키는 도네마브가 알츠하이머병을 늦추는 효과가"정말 현저하다"고 말했다.예를 들어, 임상 시험에서 Donanemab 치료를 받은 환자의 거의 절반이 1 년 후 인지 능력을 상실하지 않은 것은"의미가 있습니다."
비록 효과가 뚜렷하지만 이 신약의 안전성문제도 홀시해서는 안된다.3상 임상시험 자료에 따르면 도네맙 치료군에서 아밀로이드 관련 이미징 이상(ARIA) 발생률은 1.6%로 ARIA로 사망한 참가자 2명과 심각한 ARIA 사건 이후 사망한 참가자 1명 등이다.외신의 보도에 따르면 일부 로년병의사들은 donanemab과 lecanemab에 대해 별로 흥미를 느끼지 않았다. 그들은 이 두가지 약물의 리익이 그들이 가져다준 거대한 원가와 위험을 초과하기에 충분한지는 아직 분명하지 않으며 그중에는 잠재적인 뇌부종이나 출혈도 포함된다고 인정했다.
이밖에 예래회사는 또 경구복을 개발하고있다β분비효소분해효소(BACE) 억제제로, E2609라고 한다.이 약은 BACE 효소의 활성을 억제하여 감소시킬 수 있다β아밀로이드 단백질의 생성은 알츠하이머병의 발전을 방지하거나 지연시킨다.이 약은 현재 3상 임상시험을 진행 중이며 전 세계 약 2100명의 초기 알츠하이머병 환자를 모집했다.
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최근 연구에 따르면 산화 그래핀은 알츠하이머 병을 완화시킬 수 있다고 한다
알츠하이머병은 흔히 볼 수 있는 신경 퇴행성 질환으로 주로 기억, 사고, 행동 능력의 점진적인 상실로 나타난다.세계보건기구에 따르면 현재 전 세계 5500만 명 (65세 이상 여성 8.1%, 남성 5.4%) 이 치매를 앓고 있으며 이 중 알츠하이머병이 60~70% 를 차지한다.전 세계 치매 환자는 2030년에는 7800만 명, 2050년에는 1억3900만 명에 이를 것으로 추정된다.
현재 알츠하이머병의 치료에는 주로 약물치료와 비약물치료가 포함된다.약물치료에는 주로 두가지 류형이 있다. 즉 콜린에스테르효소억제제와 메콩이다. 그들은 뇌세포간의 통신을 개선하여 기억과 인지장애의 증상을 완화시킬수 있지만 질병의 진전을 막을수 없다.비약물치료에는 인지훈련, 생활방식간섭, 심리사회지원 등이 포함되는데 그 목적은 환자의 삶의 질과 자활능력을 제고하고 가정과 사회의 부담을 경감시키기 위해서이다.
최근 몇 년 동안 알츠하이머병의 병리 메커니즘에 대한 새로운 치료 방법이 개발되고 있는데, 그 중 가장 관심을 끄는 것은 뇌의 아밀로이드 플라크에 대한 면역 요법이다.아밀로이드 플라크는 알츠하이머병의 전형적인 병리 표지로서 뇌세포의 기능과 생존을 손상시킬 수 있다.면역요법의 원리는 단클론항체를 사용하여 아밀로이드를 식별하고 제거하여 질병의 발전을 막거나 지연시키는 것이다.현재 미국에서 Aduhelm과 lecanemab 등 두 가지 면역 요법의 약물이 FDA의 승인을 받았다.두 약물은 모두 정맥주사로 투여돼 치료 효과와 부작용을 모니터링하기 위해 정기적으로 뇌 영상학 검사를 받아야 한다.현재 이 두 약물의 유효성과 안전성은 여전히 논란이 있으며 더 많은 임상 데이터가 입증되어야 한다.
알츠하이머병은 복잡한 질병으로 발병 원인과 메커니즘이 아직 완전히 명확하지 않기 때문에 더 효과적인 예방과 치료 방법을 찾기 위해 여러 학문의 협력과 혁신이 필요하다.이와 동시에 알츠하이머병에 대한 대중의 인식과 관심을 높이고 조기선별검사와 진단을 강화하며 전반 과정을 계층화한 의료모식을 구축하는것도 알츠하이머병을 예방퇴치하는 중요한 조치이다.
그러나 잘못 접혔다는 연구 결과가 있다β-아밀로이드 펩타이드 (즉, Aβ펩타이드)가 뇌에 축적되고 모이는 것이 알츠하이머병의 근본 원인으로 꼽힌다.이들은 뉴런 (뇌세포) 에서 일련의 유해한 과정을 일으켜 많은 중요한 세포 기능 상실이나 세포 사망을 초래하여 영향을 받는 지역의 뇌 기능 상실을 초래한다.지금까지 뇌 내 아밀로이드 축적을 치료하는 효과적인 전략은 없었다.그러나 스웨덴 첼름스 공대 연구진은 이제 효모세포 모델을 산화그래핀(Graphene oxide)으로 처리하면 아밀로이드 펩타이드의 집적 수준을 낮출 수 있다는 사실을 밝혀냈다.연구 결과는 7월 선진기능재료지에 발표됐다.
첼름스 공과대학 시스템 생물학 연구원이자 이 연구의 제1저자인 Xin Chen은 다음과 같이 밝혔다."산화그래핀의 이런 작용은 최근 다른 연구자들도 증명했지만 효모세포에는 없었다.우리 연구도 이런 효과 배후의 메커니즘을 설명했다.산화그래핀은 세포의 대사에 영향을 주고 잘못된 접힌 단백질과 산화 스트레스에 대한 세포의 저항력을 높인다.이는 이전에 보도된 적이 없다"고 말했다.